近日，《自然-方法》雜志在線發表了中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉研究組聯合中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心、中國科學院上海營養與健康研究所合作完成的最新研究成果。該研究根據蛋白結構預測了基因編輯過程中產生脫靶效應的重要氨基酸，最終得到了顯著降低基因編輯脫靶效應的單堿基編輯工具。
2016年，被稱為“基因魔剪”的CRISPR/Cas9基因編輯技術被報道，它可以在不切斷DNA雙鏈的情況下實現單核苷酸的定向突變，為治療單堿基突變引起的遺傳性疾病帶來了希望。但從2019年開始，單堿基編輯工具的安全性受到了質疑,一些科學家認為單堿基編輯器導致大量的DNA和RNA脫靶效應，臨床應用存在安全風險。
此前，國內外多位科學家通過多種方式研究降低基因編輯DNA和RNA脫靶的方法，取得了一定進展，但也存在一定局限。此次，左二偉等團隊所研發的新工具不僅可以檢測單堿基編輯工具，還可以用于其他基因編輯工具的安全性檢測和改進。研究團隊研究獲得的YE1-BE3-FNLS是高精度、高活性單堿基編輯工具，顯著降低了脫靶效應并提高了編輯效率，有望未來應用于遺傳疾病基因治療，推動基因編輯臨床化應用。
